Bolile rare afectează peste 300 de milioane de persoane la nivel mondial, iar doar 6% dintre acestea dispun în prezent de un tratament aprobat. Pentru a răspunde acestei provocări, Horizon Europe – Clusterul 1 „Sănătate” finanțează proiecte de cercetare dedicate dezvoltării de tratamente necesare în mod urgent.
Cu ocazia Zilei Bolilor Rare 2026, HaDEA (Agenția Executivă Europeană pentru Sănătate și Digital) prezintă principalele proiecte finanțate prin programul european de cercetare și inovare.
Alianța Europeană de Cercetare în Boli Rare (ERDERA)
ERDERA este un parteneriat Horizon Europe care reunește peste 170 de organizații publice și private din 37 de țări, cu scopul de a îmbunătăți prevenția, diagnosticarea și tratamentul pentru cei 30 de milioane de europeni care trăiesc cu o boală rară.
La un an de la demarare, cele șapte domenii integrate de servicii ale proiectului sunt pe deplin operaționale. Acestea acoperă implicarea pacienților, resurse de cercetare conforme cu standardele FAIR, instrumente digitale, sprijin expert pe tot parcursul ciclului de cercetare, precum și conectarea finanțărilor publice și private pentru a accelera descoperirile. ERDERA funcționează astfel ca un motor al acțiunii europene coordonate în domeniul bolilor rare, consolidând colaborarea și pregătind terenul pentru diagnosticări mai rapide și viitoare terapii.
Acțiunea de coordonare și sprijin ERICA – Colaborare între Rețelele Europene de Referință
Consorțiul ERICA (European Rare Disease Research Coordination and Support Action), la care au participat toate cele 24 de Rețele Europene de Referință (ERN), a creat o platformă care integrează capacitățile de cercetare și inovare ale tuturor ERN-urilor. Rețelele Europene de Referință sunt rețele securizate de centre de referință, laboratoare și instituții de înaltă specializare, care permit specialiștilor din toată Europa să se consulte reciproc.
ERICA s-a concentrat pe partajarea cunoștințelor, implicarea părților interesate și constituirea de grupuri transdisciplinare de cercetare. Proiectul a condus la strategii mai eficiente de colectare a datelor, o mai bună implicare a pacienților și o calitate sporită a studiilor clinice, cu beneficii directe pentru pacienții cu boli rare și afecțiuni complexe.
HIT-CF – Terapii personalizate pentru mutații ultra-rare ale fibrozei chistice
Proiectul HIT-CF a urmărit ca persoanele cu mutații ultra-rare ale fibrozei chistice (CF) să nu fie lăsate în urmă în dezvoltarea noilor tratamente. Candidații la medicamente au fost testați în laborator pe mini-intestine derivate din celulele pacienților (organoide). Într-o a doua etapă, pe baza reacției observate în organoide, un grup restrâns de pacienți a fost inclus în studii clinice.
Rezultatele au demonstrat o relație clară între răspunsul de laborator și cel clinic: pacienții ale căror organoide au reacționat pozitiv la compuși au răspuns favorabil și în cadrul studiilor clinice, confirmând eficacitatea biomarkerului selectat. Proiectul s-a încheiat în iunie 2025, iar consorțiul continuă discuțiile cu Agenția Europeană a Medicamentului (EMA) privind aprobarea screeningului și a tratamentelor. Compania de biotehnologie FAIR Therapeutics a fost înființată pentru a continua realizările HIT-CF, în conformitate cu principiile medicinei echitabile.
DREAMS – Reutilizarea medicamentelor cu inteligență artificială pentru afecțiuni neuromusculare
Proiectul DREAMS utilizează inteligența artificială (AI) pentru a dezvolta terapii noi capabile să trateze multiple afecțiuni neuromusculare rare care în prezent nu au un tratament disponibil. Proiectul se concentrează pe identificarea fenotipurilor patologice comune între diferite boli, cu scopul de a dezvolta tratamente care să beneficieze simultan mai multor afecțiuni. De asemenea, DREAMS va crea noi designuri de studii clinice și va dezvolta prima platformă de descoperire a medicamentelor bazată pe AI și celule stem pluripotente induse (iPSC).
Horizon Europe este programul UE de cercetare și inovare pentru perioada 2021-2027. Clusterul 1 „Sănătate” are ca obiective îmbunătățirea și protejarea sănătății cetățenilor de toate vârstele, prin generarea de noi cunoștințe și dezvoltarea de soluții inovatoare pentru prevenirea, diagnosticarea, monitorizarea, tratarea și vindecarea bolilor.
Sursa: aici
Cod: HORIZON-HEALTH-RARE-2026 (Căutarea pe site după acest cod poate genera toate știrile despre această linie de finanțare. Nu garantăm acuratețea rezultatului.)
